Video: Poate Crispr vindeca fibroza chistică?
2024 Autor: Michael Samuels | [email protected]. Modificat ultima dată: 2023-12-16 01:50
CRISPR / Cas9 este o abordare experimentală pentru tratarea fibrozei chistice (CF). Terapia prezintă un complex proteic-ARN nou, care este conceput pentru a aborda mutațiile genetice care cauzează boala prin editarea geneticii unui pacient, corectând mutațiile în sine.
În acest fel, ce ar putea face cas9 și Crispr pentru persoanele cu fibroză chistică?
CRISPR tehnologia este un instrument promițător pentru editarea genelor care oferă cercetătorilor posibilitatea de a modifica cu ușurință secvențele de ADN și de a modifica funcția genelor. În acest fel, CRISPR - Cas9 abordarea poate reprezenta un instrument valid pentru repararea mutației CFTR și s-au obținut rezultate pline de speranță la modelele de țesut și animal de CF boală.
În plus, cât de reușită este terapia genică pentru fibroza chistică? Mutația determină înfundarea plămânilor și a sistemului digestiv cu mucus lipicios. Scopul terapia genică pentru fibroza chistică este de a înlocui CFTR defect genă cu una de lucru. Comparativ cu placebo, abordarea administrată de nebulizator a arătat o îmbunătățire modestă, dar semnificativă, a funcției pulmonare (3,7%).
În plus, ingineria genetică poate vindeca fibroza chistică?
Fibroză chistică este un genetic boală care determină acumularea de mucus în plămânii unui pacient. În plus, încă nu există vindeca pentru boala. Acum, un set de colaborări din industrie ar putea ajuta la aducerea unui genă terapie dezvoltată de Marea Britanie Gena Fibrozei chistice Consorțiul de terapie în testarea clinică.
Care sunt unele tratamente viitoare pentru fibroza chistică?
Concluzii: Trei agenți noi, ivacaftor, VX-809 și ataluren, vizează defectele de bază ale producției CFTR. Ivacaftor a fost recent aprobat de FDA, în timp ce ceilalți 2 agenți sunt încă în studii clinice. Pacienții cu CF va beneficia de personalizare medicament pe baza genotipului lor specific.
Recomandat:
Care sunt principalele tratamente pentru fibroza chistică?
Unele dintre principalele medicamente pentru fibroza chistică sunt: antibiotice pentru prevenirea și tratarea infecțiilor toracice. medicamente pentru a slăbi mucusul lipicios din plămâni, cum ar fi dornaza alfa, soluție salină hipertonică și pulbere uscată de manitol
De ce pacienții cu fibroză chistică au insuficiență pancreatică?
Fibroza chistică este a doua cauză cea mai frecventă a EPI, după pancreatita cronică. Apare deoarece mucusul gros din pancreas blochează pătrunderea enzimelor pancreatice în intestinul subțire. Lipsa enzimelor pancreatice înseamnă că tractul digestiv trebuie să treacă alimentele parțial nedigerate
Ce mutație provoacă fibroza chistică?
CF este cauzată de o mutație a regulatorului conductanței transmembranare a fibrozei chistice genice (CFTR). Cea mai frecventă mutație, Δ F508, este o deleție („Delta care semnifică deleția) a trei nucleotide care are ca rezultat o pierdere a aminoacidului fenilalanină (F) la poziția 508 a proteinei
Cum vă afectează fibroza chistică social?
Ca adult cu CF, este posibil să întâlniți o gamă foarte diferită de experiențe emoționale și sociale față de colegii dvs., cum ar fi gestionarea relațiilor de muncă sau a fibrozei chistice. Unele persoane cu CF pot simți bariere în calea relațiilor, cum ar fi lipsa de independență sau jenă din cauza simptomelor
Cum poate terapia genică să ajute fibroza chistică?
Terapia genică implică transferul copiilor corecte ale ADN-ului regulatorului conductanței transmembranare a fibrozei chistice (CFTR) către celulele epiteliale din căile respiratorii. Clonarea genei CFTR în 1989 a condus la studii de dovadă a principiului transferului de gene CFTR in vitro și pe modele animale