Video: Cum poate terapia genică să ajute fibroza chistică?
2024 Autor: Michael Samuels | [email protected]. Modificat ultima dată: 2023-12-16 01:50
Terapia genică presupune transferul copiilor corecte ale fibroză chistică ADN-ul regulatorului de conductanță transmembranară (CFTR) către celulele epiteliale din căile respiratorii. Clonarea CFTR genă în 1989 a condus la studii de dovadă a principiului CFTR genă transfer in vitro și în modele animale.
În acest fel, fibroza chistică poate fi tratată cu terapie genetică?
Fibroză chistică este un genetic boală care determină acumularea de mucus în plămânii unui pacient. Mai mult, nu există încă nici un remediu pentru boală. Acum, un set de colaborări din industrie ar putea ajuta la aducerea unui terapia genică dezvoltat de Marea Britanie Terapia genică a fibrozei chistice Consorțiul în teste clinice.
În afară de mai sus, cum vindecă oamenii de știință fibroza chistică? Oamenii de știință au descoperit un nou mod de a trata fibroză chistică (CF) care implică livrarea proteinelor artificiale către celulele pulmonare ale pacienților pentru a înlocui defectele fibroză chistică proteină regulator de conductanță transmembranară (CFTR).
Ulterior, întrebarea este, cât de reușită este terapia genică pentru fibroza chistică?
Mutația determină înfundarea plămânilor și a sistemului digestiv cu mucus lipicios. Scopul terapia genică pentru fibroza chistică este de a înlocui CFTR defect genă cu una de lucru. Comparativ cu placebo, abordarea administrată de nebulizator a arătat o îmbunătățire modestă, dar semnificativă, a funcției pulmonare (3,7%).
De ce este fibroza chistică un bun candidat pentru terapia genică?
Fibroză chistică este un singur genă tulburare privită ca o candidat bun pentru terapia genică deoarece cei afectați genă este cunoscut, țesutul țintă, plămânul, este accesibil și mai puțin de 50% genă transferul poate conferi beneficii clinice.
Recomandat:
Cum vă afectează fibroza chistică social?
Ca adult cu CF, este posibil să întâlniți o gamă foarte diferită de experiențe emoționale și sociale față de colegii dvs., cum ar fi gestionarea relațiilor de muncă sau a fibrozei chistice. Unele persoane cu CF pot simți bariere în calea relațiilor, cum ar fi lipsa de independență sau jenă din cauza simptomelor
Cum moștenește o persoană fibroza chistică?
Fibroza chistică este o boală moștenită cauzată de mutații (modificări) ale unei gene de pe cromozomul 7, una dintre cele 23 de perechi de cromozomi pe care copiii le moștenesc de la părinți. CF apare din cauza mutațiilor în gena care produce o proteină numită CFTR (regulator transmembranar al fibrozei chistice)
Cum îți pasă de cineva cu fibroză chistică?
Sfaturi pentru a face față în timp ce aveți grijă de cineva cu fibroză chistică Rămâneți organizat: răspundeți la facturi, instrucțiuni de medicamente și formulare de asigurare imediat ce sosesc, pentru a evita o întârziere. Informează-te: află cât de mult poți despre CF pentru a nu te simți copleșit. Menține-ți viața socială: fă-ți timp să vezi prietenii și familia pentru a evita să te simți izolat și singur
Cum provoacă fibroza chistică steatoree?
Ce cauzează steatoreea? Prea multă grăsime în scaun sugerează că sistemul digestiv nu descompune alimentele în mod adecvat. Este posibil ca organismul dumneavoastră să nu absoarbă părțile utile ale alimentelor pe care le consumați, inclusiv grăsimea din dietă. Una dintre cele mai frecvente cauze de malabsorbție este fibroza chistică
Poate Crispr vindeca fibroza chistică?
CRISPR/Cas9 este o abordare experimentală pentru tratarea fibrozei chistice (FC). Terapia prezintă un nou complex proteină-ARN care este conceput pentru a aborda mutațiile genetice care cauzează boala prin editarea geneticii unui pacient, corectând mutațiile în sine